RNA 기반 치료법 발전 가져올 것
(내외방송=정지원 기자) 생명체의 특정 유전자를 잘라 난치병 등 치료제로 각광받고 있는 '유전자가위' 기술을 좀 더 정밀하게 조절할 수 있는 방법이 발표됐다.
유전자가위 기술은 DNA 편집을 통해 영구적인 치료 효과를 보일 수 있지만, 표적이 정해지지 않아 생체에서 부작용으로 인한 돌연변이가 발생했을 경우 대체 방안이 불명확하다는 게 한계였다.
허원도 KAIST(한국과학기술원) 생명과학과 교수 연구팀이 세계 최초로 RNA(유전정보에 필요한 단백질을 합성할 때 작용하는 물질) 유전자가위 기술을 화학 유전학과 광유전학으로 조절해 시·공간적으로 표적 RNA의 염기 편집을 수행하는 기술을 개발했고, 동물 모델에서 그 효과를 최근 입증해냈다.
구조가 알려지지 않은 단백질의 구조를 재구조화해 화학적, 광유전학적으로 조절 가능한 유전자가위 기술 단백질 조각을 예측하고 개발하는 데 성공한 것이다.
이 기술로 RNA 분해와 RNA 염기 편집을 실시간으로 유도할 수 있게 됐으며 염기 편집 활성도를 조절할 수 있다는 것도 확인됐다. 이 기술은 질병과 관련된 돌연변이를 표적하는 RNA 기반 치료법의 발전과 세포 내 RNA를 기반으로 한 연구에 기여할 것으로 기대되고 있다.
특히, 연구팀은 DNA 크기 제한을 분할 시스템을 적용해 극복했으며 실험 쥐의 체내 기관 내에서 다양한 모델 시스템 구축을 통해 생체 내 RNA 연구의 적용 범위를 확장했다.
허 교수는 "재결합이 가능한 분할 단백질인 RNA 유전자가위 기술 조각을 개발해 특정 시공간에서 정밀하게 조절되는 RNA를 실험적으로 확인했다"며 "그동안 어려움을 겪었던 RNA 연구를 촉진할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.
유정혜 석박사통합과정이 제1저자로 참여한 이번 연구는 삼성미래기술육성재단 등의 지원을 받아 수행됐으며 국제학술지 '네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)'에 최근 온라인 게재됐다(논문명: Programmable RNA base editing with photoactivatable CRISPR-Cas13).
